대한소아신경학회

선천성 근무력 증후군 소아 환자의 3,4-diaminopyridine 처방 약제비 지원 신청 안내

안녕하십니까.

서울대학교병원 소아암희귀질환지원사업단 희귀질환사업부 입니다.

2021년 4월 故이건희 회장의 기부를 바탕으로 시작된 어린이 희귀질환 극복사업에서는

우리나라 어린이 희귀질환의 진단과 치료를 위해 노력하고 있습니다.

희귀질환의 치료를 지원하기 위한 일환으로, 극희귀질환인 선천성 근무력 증후군(congenital myashenic syndrome)으로

진단(유전자 변이 확인)받은 후에 기본적인 치료인 pyrimidine에 반응하지 않고 증상이 악화되어

3,4-DAP(3,4-diaminopyridine, amifampridine)를 복용하고 있는 전국 환자들의 치료비를 지원하고자 합니다.

치료비는 1명 기준 연간 약 500만원 정도로 약제비를 지원할 예정이며, 3,4-DAP의 급여권내 진입까지 약 3년 정도 지원할 계획 중에 있습니다.

교수님들께서 진료하고 계시는 환자 중에서 위 내용에 해당하는 환자가 있으면 서울대학교병원 소아암희귀질환지원사업단 희귀질환사업부

(20200762@snu.ac.kr)로 첨부드린 신청서를 작성하시어 11월 30일까지 송부해 주시면 해당 환자가 치료비를 지원 받을 수 있도록

진행하겠습니다.

감사합니다.

정명애Myoungae Jung
서울대학교병원 소아암희귀질환지원사업단/희귀질환사업부 코디네이터

(03127) 서울 종로구 율곡로 194 현대그룹빌딩 서관 601호 소아암희귀질환지원사업단 연구지원실
Tel02-2072-1516Mobile010-4064-2047
Email20200762@snu.ac.kr

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